USA lassen erstes Medikament gegen Ursache der Narkolepsie zu

Die Erkrankung heißt Narkolepsie Typ 1 und betrifft in den USA rund 120.000 Menschen: plötzliche, kaum kontrollierbare Schläfrigkeit am Tag, gestörter Schlaf in der Nacht und sogenannte Kataplexien – ein plötzlicher Verlust der Muskelspannung im Wachzustand, oft ausgelöst durch starke Gefühle wie Lachen oder Schreck. Ursache ist der Verlust von Gehirnzellen, die den Botenstoff Orexin produzieren, der den Wach-Schlaf-Rhythmus steuert.

Bisher ließen sich nur die Symptome behandeln: mit Wachmachern am Tag oder dämpfenden Mitteln gegen die Kataplexien in der Nacht. Jetzt hat die US-Arzneimittelbehörde FDA erstmals ein Medikament zugelassen, das direkt an der Ursache ansetzt, indem es die Wirkung von Orexin im Gehirn nachahmt.

Entwickelt wurde das Mittel mit dem Namen Orzeyful vom japanischen Pharmakonzern Takeda. „Menschen mit Narkolepsie Typ 1 mussten viel zu lange eine komplexe, lebenslange Erkrankung mit Behandlungen bewältigen, die immer nur einzelne Symptome abdeckten", sagte Tiffany Farchione, Direktorin der Psychiatrie-Abteilung der FDA, bei der Zulassung Anfang August. „Dieses neue Medikament ist das erste, das die zugrunde liegende Biologie der Krankheit beeinflusst."

Grundlage der Zulassung war eine klinische Studie mit 273 Patientinnen und Patienten, die die zweimal täglich einzunehmende Tablette zwölf Wochen lang testeten. Im Vergleich zu einem Scheinmedikament blieben die Teilnehmenden tagsüber länger wach und schliefen nachts besser durch.

„Es ist das Beste, was mir je passiert ist", sagte Tyler Chapman, der an einer der Studien teilnahm. „Meine Lebensqualität hat sich enorm verbessert." Wie bei jedem neuen Medikament gab es auch Nebenwirkungen – am häufigsten vermehrten und dringlicheren Harndrang sowie, mit einer gewissen Ironie, Schlaflosigkeit. Insgesamt stuften die Studienautoren die Nebenwirkungen aber als selten und moderat ein.

Weil Orexin auch mit anderen neurologischen Erkrankungen wie ADHS und Parkinson in Verbindung gebracht wird, sehen Forschende in der Zulassung zugleich einen Ausgangspunkt für weitere Studien. Takeda-Forschungschef Andy Plump kündigte bereits an, das neue Wirkprinzip auch für andere Erkrankungen nutzen zu wollen: „Orzeyful ist erst der Anfang."